新薬の開発候補の有効性や安全性を確認するため、健康な成人あるいは患者を対象として行う試験を臨床試験（治験）といいます。通常は医薬品企業が主体となって、国から承認を得るために実施します。
実施には、厚生労働大臣に治験計画届書を提出する必要があるほか、治験審査委員会の意見書･実施医療機関の長の承諾書、プロトコル（実施計画書）、インフォームド･コンセントに用いられる説明文書と同意文書、症例報告書の見本などを添付することが求められます。これらを基にして、治験の実施の可否が判断されることになります。
臨床試験は第1～3相試験（フェーズⅠ～Ⅲ）の大きく3つの段階に分けることができます。新薬が承認･発売された後の効果や副作用について、情報を収集する製造販売後調査（PMS）を、フェーズⅣとして含む場合もあります。
第1相試験は、必要最小限の健康な成人を対象として、安全性及び薬物動態を確認するために行われます。続く第2相試験は、少数の患者で開発工費音の有効性と安全性を確認するために行うものです。探索･検証の療法の目的を兼ねていることも少なくないため、探索的な前期第2相試験と後期～に分割することが多いです。
最終ステージの第3相試験は、多数の患者を対象に、開発候補品の有効性と安全性が既に市場に出ている治療薬と比較して優位であるかを確認するために行います。この段階において、その効用･用法･用量･使用上の注意などが最終的に決定され、国への申請の準備に入ることになります。臨床試験を円滑に行うためには、製薬企業と実施医療機関、担当医師、参加者との調整役であるCRA（治験モニター）の存在が欠かせません。
医薬品企業が新薬を市場で販売するためには、治験を通して、その有効性と安全性を確認した資料をまとめたうえで、厚生労働省への製造販売承認の申請を行う必要があります。
申請にあたっては、期限または発見の経緯および外国における使用状況などに関する資料をはじめ、製造方法･規格･試験方法、安全性、薬理作用など、全部で7種類の添付資料が要求されます。
この申請を受けて厚生労働省は独立行政法人である医薬品医療機器総合機構において審査にかけることになります。その後、その結果を持って厚労相の諮問機関である薬事･食品衛生審議会に諮ります。
承認申請資料の審査は、医学や薬学、生物統計学などの分野別の専門館によるチーム審査が行われ、さらに臨床医師などの立場から専門委員の意見を踏まえ、報告書が作成されることになります。これらの審査をパスして初めて、製造販売承認を得ることができるのです。
なお、日本では医薬品医療機器総合機構が新薬の審査を担当しますが、アメリカではFDA（食品医薬品局）が、ヨーロッパではEMEA（欧州医薬品庁）が、その役割を担っています。
欧米で承認･販売されている新薬が、日本国内で承認･販売されるまでの期間のことをドラッグ・ラグといい、①審査期間、②治験の実施期間のラグなどに分けることができます。
日本での審査期間は、アメリカに比べておよそ2倍、ヨーロッパに比べると1.5倍と非常に長くなっています。原因は新薬の審査を担当する審査官（薬剤師や臨床薬理学などの専門家）の人数が少ないためであるとされています。
加えて、日本では承認申請に至るまでの期間も長くなっています。例えば、オキサリプラチン（抗がん剤）は、アメリカで承認申請したあと、日本で承認申請を行うまでに5年もの期間を要しています。
背景には日本国内では治験が思うように実施できていないということが挙げられます。これはアメリカのように、国民皆保険制度が確立されていない国では、医薬品や検査の費用が無料になる治験に参加する人も多く、また、治験が新薬の研究･開発に欠かせないものであるということが国民に広く知られているということがあります。
一方の日本では、国民皆保険制度があるため、安全性や有効性を調べる治験に参加する要素が乏しいうえ、「人体実験」「副作用」「医療訴訟」といったネガティブなイメージだけがクローズアップされがちで、治験に対する理解が進んでいません。また、参加者には「負担軽減費」という形で謝礼が支払われますが、金銭誘導に該当するとして、募集を行う医療機関が金額を明示したり、治験 アルバイトと言った表現を使うことが好ましくないとされているため、必要な参加者を集めることが難しくなっています。
ドラッグ･ラグの問題を解消するためには、まず新薬の審査官を増やす必要があります。アメリカではFDAに2000人もの審査官がいますが、日本ではその10分の1の200名しかいません。厚生労働省は、アメリカ並の審査ができるように人員を増加させる方針を打ち出しています。加えて、国民全体の治験に対する理解を深めることも必要です。多くの患者が治験に参加できるような環境になれば、日本で実施しやすくなることは間違いありません。